加州公共雇员退休系统(CalPERS)通过为各种可选医疗程序(如结肠镜检查和髋关节置换等)提供参考价格,节省了数百万美元。
——干细胞治疗深度报告》中就已经明确指出,我们看好精准医疗在2016年爆发的主要逻辑,除了基本面上广阔的应用前景外,更重要的是其在2016年将面临全球及国内多重催化剂的持续共振:1)从美国看,FDA III期+大选政治周期将使得奥巴马政府进一步加码包括干细胞治疗、精准医疗在内的高端生物医药成为大概率事件。例如,具有除草剂抵抗力的玉米。
Intellia的CEO和联合创始人Nessan Bermingham博士表示,Intellia与诺华的合作将会极大地推动将CRISPR/Cas9转化为实际治疗手段的应用,CAR-T和造血干细胞治疗是CRISPR/Cas9技术极具代表性的应用领域和契机,而诺华毫无疑问是这两项治疗领域的领跑者,与诺华合作可以加速发展产品的研发。3)技术发展路径及壁垒:1.早期基因编辑技术的临床应用:锌指核酸酶(ZFN)与转录激活因子效应物核酸酶(TALEN)分别是第一、二代基因编辑技术,由于发明的时间较早,它们在临床治疗方面已经有了成功的应用,例如,基于ZFN技术的艾滋病治疗药物已进入三期临床试验阶段,而基于TALEN技术已可被用于治愈英国儿童白血病。这些首批试验或许将勾勒出CRISPR的应用场景,即CRISPR成分能被直接注入眼睛等器官,或者细胞能从人体移除并在实验室中进行基因改造后被放回体内----形成血液的干细胞可能被修正用于治疗诸如镰状细胞性贫血症或β-地中海贫血等疾病。我国在CRISPR/Cas9临床应用中处于国际领军地位。核心技术及领域:Caribou 公司与和之后相继成立的其他的CRISPR生物技术公司不同,它是这些新兴公司中唯一一家没有集中精力研发人类疾病治疗方法的公司。
政策的持续扶持力度(精准医疗不仅有望成为上升十三五重大科技专项,而且第一时间受到习总高度关注,且已明确投入600亿元)以及不易证伪性(CRISPR基因组编辑可以快速、廉价大规模推广,开启基因工程平民化新时代),精准医疗-基因编辑短期的弹性有望集中爆发。首先,相比起前两代使用蛋白质识别的方法,基于RNA的CRISPR对DNA序列的识别要精确更多,这解决了基因编辑最重要的瓶颈——降低了脱靶切割的几率,减低了细胞毒性。有鉴于此,现今几家新创公司积极的将DNA 组装推展到自动生产线上,藉由这项创新进而降低建构DNA 链的成本,能够同时降低价格,并且扩大应用的市场。
这种语言就是我们熟知的基因。同时身为生技顾问以及BioEconomy 创投基金总裁的Rob Carlson就提出质疑,他认为DNA 的低价合成会导致希望以有经济价值的微生物获利的新创公司大量出现。有鉴于此,Leproust 和其他共同创办人发明了能够自动执行这些建构步骤的机器。合成生物学是生物科学近年来发展出的新兴分支,能够和生物科学之外的其他科学结合,例如电脑科学、资讯科技、能源科技等,应用范围也非常广泛,在未来很有可能成为重要的发展方向。
合成生物学的原理,和撰写电脑程式有着异曲同工之妙,只不过使用的程式语言是由大自然所创造,人类只是学会了这种语言的编写方式,加以修改重新设计,进而造成生物的改变。组成基因所需要的材料叫做核碱基(nucleobase),在DNA 中共有4 种,分别以英文字母A(腺嘌呤)、T(胸腺嘧啶)、C(胞嘧啶)、G(鸟粪嘌呤) 表示。
举例来说,一家公司想要利用酵母菌来生产药物,他们必须要面对的将是好几大槽内满满的微生物,其中管理及成本控管都不是简单的任务。Twist 提供业界中最划算的DNA 组装服务,将以每个核碱基做为单位,以每个碱基0.1 美元计价。在这个价格之下,研究者们能够进行一定规模的实验而不会受到DNA 成本的限制。与此相比,最初建构DNA 所省下的钱根本不值一提。
Twist 已经在2015 年开始为特定的客户生产DNA,在2016 年,Twist 将会全面开始营运。得到的结果可以提供许多有用的资讯,除了可以做为下一次DNA 设计的参考,并且在同时使用多种微生物表现该DNA 的情况下,客户也能够快速地找到用来表现此段基因的理想微生物种类。你能想像吗?DNA 竟然也能像其他工业产品一样大量生产。劳力密集的DNA 建构程序将可望由机器代劳想要建构新的DNA 链其实不难,事实上这项技术在全世界的相关研究室之中都非常常见,但通常得一步一步由研究者亲手操作才行。
以人类来说,这串密码共有32 亿个字母那么长,如果你改变某些字母的顺序,就相当于改变了该生物内的系统指令。合成生物学领域将成为生技新创厮杀的战场另一家也是位于旧金山一带的合成生物公司Zymergen 则是提供了多样的套装服务,他们不仅以低价建构DNA 小片段,还能帮你把成品插入微生物DNA 中并监控结果。
未来DNA 的组装技术在市场上的竞争将以价格为主,总部在旧金山的Twice Bioscience 将在2016 年开始营运,在接下来的低价竞争中亦不会缺席。在这项产业之中,生物就是他们的工厂。
举例来说,能够分泌出人类药物的酵母菌,以及能够产出飞机燃料的藻类,这些基因被调整过的物种早已被运用在医疗、食品、能源等不同产业,贡献良多。尽管如此,Leproust 依旧希望让价格再更低一些,期待能够达到每个碱基只要0.02 美元的低价以人类来说,这串密码共有32 亿个字母那么长,如果你改变某些字母的顺序,就相当于改变了该生物内的系统指令。合成生物学家所做的事就是设计出新的小片段密码,嵌入到酵母菌的DNA 之中,让酵母菌根据这串密码开始制造我们所需要的物质,像是鱼油的成分omega-3 脂肪酸,或者原先只有玫瑰花能够产生的芳香精油。与此相比,最初建构DNA 所省下的钱根本不值一提。举例来说,一家公司想要利用酵母菌来生产药物,他们必须要面对的将是好几大槽内满满的微生物,其中管理及成本控管都不是简单的任务。
得到的结果可以提供许多有用的资讯,除了可以做为下一次DNA 设计的参考,并且在同时使用多种微生物表现该DNA 的情况下,客户也能够快速地找到用来表现此段基因的理想微生物种类。在这个价格之下,研究者们能够进行一定规模的实验而不会受到DNA 成本的限制。
因此,Carlson 对于大量生产DNA 所能带来的经济效益究竟能有多大的影响力仍然存疑。DNA 的组装技术,也就是生物技术中的DNA 合成与变更,往往需要由受过专业训练的人员来操作,训练的时间以及成本都使得这项新兴产业的发展受到限制。
这4 种核碱基经过排列之后形成一连串的密码,根据这些密码,生物能够各自拥有不同的组合型态及功能。合成生物学是生物科学近年来发展出的新兴分支,能够和生物科学之外的其他科学结合,例如电脑科学、资讯科技、能源科技等,应用范围也非常广泛,在未来很有可能成为重要的发展方向。
你能想像吗?DNA 竟然也能像其他工业产品一样大量生产。在这项产业之中,生物就是他们的工厂。同时身为生技顾问以及BioEconomy 创投基金总裁的Rob Carlson就提出质疑,他认为DNA 的低价合成会导致希望以有经济价值的微生物获利的新创公司大量出现。日益成熟的合成生物学Twist Bioscience 倚赖在最近几年发展的合成生物学,才能夸下海口。
这些新的生物型态能够为人所用,创造出极高的实用价值。制造测试大量的DNA 并不难,但事实上,成本中高达90% 是来自把技术从小小的试管扩大至商业规模的过程。
组成基因所需要的材料叫做核碱基(nucleobase),在DNA 中共有4 种,分别以英文字母A(腺嘌呤)、T(胸腺嘧啶)、C(胞嘧啶)、G(鸟粪嘌呤) 表示。未来DNA 的组装技术在市场上的竞争将以价格为主,总部在旧金山的Twice Bioscience 将在2016 年开始营运,在接下来的低价竞争中亦不会缺席。
劳力密集的DNA 建构程序将可望由机器代劳想要建构新的DNA 链其实不难,事实上这项技术在全世界的相关研究室之中都非常常见,但通常得一步一步由研究者亲手操作才行。Twist 公司的Leproust 以劳力密集来形容做微生物学研究的情形:研究者整天忙着将液体从一个试管中移到另一个,日复一日,除了耗费精力之外,也使得研究进展缓慢。
Twist 所贩售的并不是他们的机器,而是他们制造DNA 的服务,这项服务能够帮助正在寻找改良新基因的研究者或企业,使研究进行得更顺利。合成生物学领域将成为生技新创厮杀的战场另一家也是位于旧金山一带的合成生物公司Zymergen 则是提供了多样的套装服务,他们不仅以低价建构DNA 小片段,还能帮你把成品插入微生物DNA 中并监控结果。Twist 提供业界中最划算的DNA 组装服务,将以每个核碱基做为单位,以每个碱基0.1 美元计价。像这样的例子使得合成生物学产业这种以生物为工厂的特性引起了各方精采的讨论,但并非人人都被大量生产DNA 的展望所打动。
这种语言就是我们熟知的基因。科学家们制造DNA 做为组装生命基因密码的基本材料,进而创造出前所未见的生物样貌。
有鉴于此,Leproust 和其他共同创办人发明了能够自动执行这些建构步骤的机器。有鉴于此,现今几家新创公司积极的将DNA 组装推展到自动生产线上,藉由这项创新进而降低建构DNA 链的成本,能够同时降低价格,并且扩大应用的市场。
这台机器的核心是一个表面布满一万个小凹槽的矽盘,结合了电脑晶片制造所使用的光刻技术,蚀刻出这些凹槽之后,这些600 奈米宽的小凹槽就能分别用于建构出不同的DNA 链。合成生物学的原理,和撰写电脑程式有着异曲同工之妙,只不过使用的程式语言是由大自然所创造,人类只是学会了这种语言的编写方式,加以修改重新设计,进而造成生物的改变。